در آزمایشی که توسط یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در کمبریج، محققان کشف کردند که یک تزریق یک درمان ویرایش ژنی به نام VERVE-101 قادر به کاهش سطح کلسترول در بیماران است. این درمان بر روی افراد مبتلا به بیماری های ارثی که آنها را مستعد ابتلا به گرفتگی عروق و حملات قلبی می کرد، آزمایش شد. دانشمندان توانستند از آن استفاده کنند تکنیک هایی برای تغییر سلول های ژن کبدی محققین یک ژن افزایش دهنده کلسترول به نام PCSK9 که در کبد یافت می شود تا کاهش دهد. – گاهی اوقات کلسترول “بد” نامیده می شود – که در وهله اول باعث ایجاد پلاک در شریان ها می شود.
PCSK9 در گروه هایی که نرخ تزریق بالاتری از درمان دریافت کردند تا ۸۴ درصد کاهش یافت. در آن دوزهای درمانی بالاتر، دانشمندان Verve گفتند که کاهش پروتئین های مرتبط با LDL-C ادامه داشت. در مطالعات قبلی روی پستانداران.
از نقطه نظر بالینی، این درمان ویرایش ژن پتانسیل ایجاد اختلال در درمان استاندارد فعلی کلسترول بالا را دارد. داروهای فعلی شامل استاتین های تجویزی و مهارکننده های PCSK9 هستند، اما آنها نیاز به رعایت دقیق دارند و می توانند
CRISPR اگرچه معجزه آسا به نظر می رسد، اما تا جایگزینی داروهای روزانه فاصله زیادی دارد. مطابق با ، دو نفر از ۱۰ شرکت کننده در این مطالعه از یک “رویداد قلبی عروقی” که همزمان با تزریق بود رنج بردند. Verve می گوید یکی به هیچ وجه به درمان مربوط نبود و دومی “به دلیل نزدیکی به دوز به طور بالقوه به درمان مرتبط بود.” استفاده از فناوری ویرایش ژن همیشه به دلیل ویرایش‌ها خطراتی را به همراه خواهد داشت .
قبل از اینکه یک انفوزیون درمانی برای کلسترول بالا به دست مصرف کنندگان برسد، که درمان تا ۱۵ سال نیاز به مطالعه دارد. Verve اخیرا مجوز FDA را برای یک برای VERVE-101، به این معنی که این شرکت می تواند آزمایشات خود را در ایالات متحده آغاز کند. کارآزمایی‌های کنونی در نیوزلند و بریتانیا به دنبال شرکت‌کنندگان مستعد کارآزمایی بالینی برای گسترش مطالعه خواهند بود.
این مقاله در ابتدا در Engadget در https://www.engadget.com/researchers-developed-a-gene-editing-technology-that-reduces-bad-cholesterol-170040293.html?src=rss منتشر شد.
منبع: https://www.engadget.com/researchers-developed-a-gene-editing-technology-that-reduces-bad-cholesterol-170040293.html?src=rss