سال ۲۰۲۳ سال مهمی برای بیماران مبتلا به این بیماری بود بیماری سلول داسی‌شکل. قبل از CRISPRتنها راه درمان این بیماری مادام العمر بود پیوند مغز استخوان، که بسیار خطرناک و پرهزینه است. در این ماه، مورد تایید FDA Vertex’s “Casgevy,” a درمان مبتنی بر CRISPR برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲…Read More
دسته: Pharmaceuticals & Drug Trials
درمان ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR برای اولین بار توسط FDA تایید شد
در یک با تصمیم، FDA دو داروی جدید برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲ ساله و بالاتر را روشن کرد که یکی از آنها – داروی Vertex’s Casgevy – اولین استفاده تایید شده از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR در ایالات متحده است. Bluebird Bio’s Lyfgenia نیز یک ژن درمانی مبتنی بر سلول…Read More
محققان فناوری ویرایش ژنی را توسعه دادند که کلسترول بد را کاهش می دهد
در آزمایشی که توسط یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در کمبریج، محققان کشف کردند که یک تزریق یک درمان ویرایش ژنی به نام VERVE-101 قادر به کاهش سطح کلسترول در بیماران است. این درمان بر روی افراد مبتلا به بیماری های ارثی که آنها را مستعد ابتلا به گرفتگی عروق و حملات قلبی می کرد، آزمایش…Read More