سال ۲۰۲۳ سال مهمی برای بیماران مبتلا به این بیماری بود بیماری سلول داسی‌شکل. قبل از CRISPRتنها راه درمان این بیماری مادام العمر بود پیوند مغز استخوان، که بسیار خطرناک و پرهزینه است. در این ماه، مورد تایید FDA Vertex’s “Casgevy,” a درمان مبتنی بر CRISPR برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲…Read More
برچسب: CRISPR
آمریکا برای اولین‌بار ژن‌درمانی CRISPR برای کم‌خونی داسی‌شکل را تأیید کرد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دو دارو برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل را تأیید کرد. یکی از این داروها اولین درمان مبتنی بر ابزار ویرایش ژن CRISPR است که تأییدیه نظارتی را در ایالات‌متحده کسب کرده. در کم‌خونی داسی‌شکل گلبول‌های قرمز به شکل داس تغییر شکل می‌دهند و رگ‌های خونی را مسدود می‌کنند. تنها در…Read More
درمان ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR برای اولین بار توسط FDA تایید شد
در یک با تصمیم، FDA دو داروی جدید برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲ ساله و بالاتر را روشن کرد که یکی از آنها – داروی Vertex’s Casgevy – اولین استفاده تایید شده از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR در ایالات متحده است. Bluebird Bio’s Lyfgenia نیز یک ژن درمانی مبتنی بر سلول…Read More
برای اولین‌بار در جهان مجوز ژن‌درمانی CRISPR برای اختلالات خونی صادر شد
رگولاتور پزشکی بریتانیا اعلام کرد که برای نخستین‌بار مجوز ژن‌درمانی برای بیماری‌های مرتبط با خون را صادر کرده است. با این ژن‌درمانی می‌توان بیماران ۱۲ ساله به بالا را که مبتلا به بیماری بتا-تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل هستند، درمان کرد. مخترعان این ابزار ویرایش ژن در سال ۲۰۲۰ برنده جایزه نوبل شیمی شده بودند. براساس…Read More
اولین درمان ویرایش ژن CRISPR در جهان تایید شده در بریتانیا
بریتانیا اولین کشور در جهان است که درمان ویرایش ژن CRISPR را تایید کرده است. تصمیم برجسته بیوتکنولوژی شامل درمان دو بیماری خونی خاص است، اما درها را برای استفاده از فن آوری در درمان بسیاری از اختلالات ژنتیکی دیگر قانون‌گذاران استفاده از CRISPR را برای درمان بیماری‌های ارثی کم‌خونی داسی شکل و بتا تالاسمی…Read More
بریتانیا مجوز اولین ژن درمانی برای درمان بیماری سلول داسی شکل را صادر کرد
در یک تصمیم مهم، بریتانیا استفاده از ژن درمانی به نام را تایید کرد برای بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی – که هر دو اختلالات ارثی مربوط به جهش های ژنتیکی گلبول های قرمز هستند. درمان اولین درمان تایید شده ای است که از فناوری ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR…Read More
محققان فناوری ویرایش ژنی را توسعه دادند که کلسترول بد را کاهش می دهد
در آزمایشی که توسط یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در کمبریج، محققان کشف کردند که یک تزریق یک درمان ویرایش ژنی به نام VERVE-101 قادر به کاهش سطح کلسترول در بیماران است. این درمان بر روی افراد مبتلا به بیماری های ارثی که آنها را مستعد ابتلا به گرفتگی عروق و حملات قلبی می کرد، آزمایش…Read More