در یک تصمیم مهم، بریتانیا استفاده از ژن درمانی به نام را تایید کرد برای بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی – که هر دو اختلالات ارثی مربوط به جهش های ژنتیکی گلبول های قرمز هستند. درمان اولین درمان تایید شده ای است که از فناوری ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR برای درمان بیماران واجد شرایط استفاده می کند.
تایید بریتانیا برای درمان جدید توسط دو کارآزمایی بالینی جهانی قبلی که اثربخشی درمان را نشان می‌داد، اعلام شده است. ۹۷ درصد از بیمارانی که از Casgevy استفاده می‌کردند حداقل ۱۲ ماه پس از درمان در طول کارآزمایی‌ها از درد شدید مرتبط با اختلالات خونی رها شدند. نتایج نشان می دهد که درمان ویرایش ژن استاندارد فعلی برای مراقبت در حال حاضر تنها راه های درمان بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی هستند، با این حال، خطرات زیادی را به همراه دارند.
هر دو و تالاسمی بتا اختلالات خونی هستند که با گلبول‌های قرمز معیوب مشخص می‌شوند که نمی‌توانند اکسیژن را حمل کنند و بیماران باید ماهیانه دریافت کنند. که می تواند پرهزینه و زمان بر باشد. Casgevy با هدف قرار دادن ژن‌های سلول‌های بنیادی مغز استخوان که سلول‌های خونی معیوب تولید می‌کنند، کار می‌کند. برای اینکه درمان موثر واقع شود، سلول های بنیادی بیمار باید از مغز استخوان او استخراج شود، در آزمایشگاه ویرایش شود و سپس دوباره به بیمار تزریق شود.
#شکستن: آژانس تنظیم مقررات داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) درمان ویرایش شده ژن CRISPR/Cas9 ما را برای #بیماری سلول داسی‌شکل و #بتا تالاسمی در بریتانیای کبیر – یک نقطه عطف علمی تاریخی. بیشتر بدانید: https://t.co/hFk7wzThTQ pic.twitter.com/bMcVN5Ln5c
— Vertex Pharmaceuticals (@VertexPharma) 16 نوامبر ۲۰۲۳
علیرغم چشم انداز امیدوارکننده آن، درمان های مبتنی بر CRISPR ممکن است به راحتی در دسترس عموم قرار نگیرند. . موسسه ژنومیک نوآورانه (IGI) تخمین می زند که میانگین درمان مبتنی بر CRISPR بین IGI یک «گروه ویژه مقرون‌به‌صرفه» برای مقابله با موضوع گسترش دسترسی به این درمان‌های جدید ایجاد کرده است.
جدا از گرانی، وعده بزرگی به برای شرایط نادر از جمله . پروفسور Dame Kay Davies، دانشمند دانشگاه آکسفورد، مهمتر از آن، این تایید برجسته برای Casgevy “در را برای کاربردهای بیشتر درمان های CRISPR در آینده باز می کند.” . حتی ممکن است در آینده از CRISPR پیشی بگیرد.
Casgevy هنوز در حال بررسی است برای استانداردهای ایمنی در کشورهای دیگر، از جمله ایالات متحده و عربستان سعودی. یک برنامه بازاریابی، اولین گام به سوی تأیید برای درمان، اخیراً توسط سازمان تأیید شده است .
این مقاله در ابتدا در Engadget در https://www.engadget.com/uk-authorizes-first-gene-therapy-for-treating-sickle-cell-disease-184130989.html?src=rss منتشر شد.
منبع: https://www.engadget.com/uk-authorizes-first-gene-therapy-for-treating-sickle-cell-disease-184130989.html?src=rss