سال ۲۰۲۳ سال مهمی برای بیماران مبتلا به این بیماری بود بیماری سلول داسی‌شکل. قبل از CRISPRتنها راه درمان این بیماری مادام العمر بود پیوند مغز استخوان، که بسیار خطرناک و پرهزینه است. در این ماه، مورد تایید FDA Vertex’s “Casgevy,” a درمان مبتنی بر CRISPR برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲…Read More
دسته: Biotechnology Science
درمان ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR برای اولین بار توسط FDA تایید شد
در یک با تصمیم، FDA دو داروی جدید برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲ ساله و بالاتر را روشن کرد که یکی از آنها – داروی Vertex’s Casgevy – اولین استفاده تایید شده از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR در ایالات متحده است. Bluebird Bio’s Lyfgenia نیز یک ژن درمانی مبتنی بر سلول…Read More
بریتانیا مجوز اولین ژن درمانی برای درمان بیماری سلول داسی شکل را صادر کرد
در یک تصمیم مهم، بریتانیا استفاده از ژن درمانی به نام را تایید کرد برای بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی – که هر دو اختلالات ارثی مربوط به جهش های ژنتیکی گلبول های قرمز هستند. درمان اولین درمان تایید شده ای است که از فناوری ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR…Read More