در یک با تصمیم، FDA دو داروی جدید برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲ ساله و بالاتر را روشن کرد که یکی از آنها – داروی Vertex’s Casgevy – اولین استفاده تایید شده از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR در ایالات متحده است. Bluebird Bio’s Lyfgenia نیز یک ژن درمانی مبتنی بر سلول است، با این حال، از یک تکنیک تغییر ژن متفاوت برای تحویل سلول های بنیادی بهینه سازی شده به بیمار استفاده می کند.
هر دو تاییدیه مسیرهای جدیدی را برای درمان ایجاد می کنند که یک اختلال خونی ارثی است که با گلبول های قرمز مشخص می شود که نمی توانند اکسیژن را به درستی حمل کنند، که منجر به بحران های دردناک انسداد عروق (VOCs) و آسیب اندام می شود. این بیماری به ویژه در میان آمریکایی های آفریقایی تبار و به میزان کمتری در میان آمریکایی های اسپانیایی تبار شایع است. پیوند مغز استخوان در حال حاضر بیماری سلولی، اما نیاز به اهداکنندگان مناسب دارند و اغلب شامل عوارض هستند.
#شکستن: FDA ایالات متحده درمان ما را برای #بیماری سلول داسی‌شکل. ما هیجان زده هستیم که این درمان را در اختیار بیماران قرار دهیم. بیشتر بدانید: https://t.co/9k3p4c7Kyv pic.twitter.com/c5yeqvvv6n
— Vertex Pharmaceuticals (@VertexPharma) 8 دسامبر ۲۰۲۳
در حالی که هر دو تاییدیه دارو از تکنیک های ویرایش ژن استفاده می کنند، ویرایش ژنوم CRISPR/Cas9 توسط Casgevy با برش یا پیوند DNA در مناطق انتخاب شده کار می کند. بیماران ابتدا خون گیری می کنند تا سلول های بنیادی خودشان را بتوان جدا کرد و با کریسپر ویرایش کرد. سپس آنها تحت نوعی شیمی درمانی قرار می گیرند تا برخی از سلول های مغز استخوان را حذف کنند، بنابراین سلول های بنیادی ویرایش شده را می توان در یک انفوزیون دوباره پیوند داد.
هر دو تاییدیه دارو بر اساس مطالعاتی است که اثربخشی و ایمنی درمان های جدید را در بیماران بالینی ارزیابی کرده است. با Casgevy، شرکت کنندگان در مطالعه گزارش دادند که در طول ۲۴ ماه پیگیری، حداقل ۱۲ ماه متوالی “VOCs شدید” را تجربه نکردند. به طور مشابه، بیماران مبتلا به Lyfgenia به مدت ۶ تا ۱۸ ماه پس از درمان “بحران درد” را تجربه نکردند.
تصمیم FDA اندکی پس از آن صادر می شود هر دو Casgevy ورتکس. تاییدیه برای الف درمان فرصتی برای نوآوری بیشتر در فضای ویرایش ژن ایجاد می کند – برای درمان های مختلف از سرطان گرفته تا بیماری های قلبی و … . نیکول وردون، مدیر دفتر فرآورده های درمانی در این مرکز، گفت: “ژن درمانی نوید ارائه درمان های هدفمندتر و موثرتر را دارد، به ویژه برای افراد مبتلا به بیماری های نادر که گزینه های درمانی فعلی محدود است.” گفت. Casgevy هنوز در حال بررسی توسط آژانس دارویی اروپا است.
این مقاله در ابتدا در Engadget در https://www.engadget.com/crispr-based-gene-editing-therapy-approved-by-the-fda-for-the-first-time-200726474.html?src=rss منتشر شد.
منبع: https://www.engadget.com/crispr-based-gene-editing-therapy-approved-by-the-fda-for-the-first-time-200726474.html?src=rss