یک برادر و خواهر که تنها موارد شناختهشده جهش در یک ژن کلیدی در دنیا هستند، به دانشمندان کمک میکنند تا در پژوهش برای توسعه داروی جدید دیابت نوع ۱ پیشرفت کنند. پزشکان در اولین هفتههای زندگی این برادر و خواهر توانستند یک نوع ژنتیکی بسیار نادر دیابت نوع ۱ را در آنها تشخیص دهند….Read More
برچسب: ژنتیکی
امید به درمان بیماریهای نادر با ویرایش ژنتیکی
یک مطالعه جدید یک استراتژی ویرایش ژن را با استفاده از فناوری کریسپر-کَسCRISPR-Cas۹)۹) برای اصلاح نقایص سلولهای ایمنی نشان میدهد که راه را به روی درمان بیماریهای نادر باز میکند. به گزارش ایسنا، پژوهشگران مرکز پزشکی مولکولی ماکس دلبروک(Max Delbrück) یک کاربرد بالقوه نجاتبخش از فناوری ویرایش ژن کریسپر-کس۹(CRISPR-Cas۹) را نشان میدهند. به نقل از…Read More
کاهش ۹۴ درصدی کلسترول بد ژنتیکی با یک داروی جدید
آزمایشات بالینی نشان داده است که یک داروی تک دوز میتواند سطح لیپوپروتئین(a) را تا ۹۴ درصد برای تقریبا یک سال کاهش دهد. به گزارش ایسنا و به نقل از نیو اطلس، پژوهشگران اولین آزمایشات انسانی داروی جدیدی به نام لپودیسیران(lepodisiran) را انجام دادند و دریافتند که یک تزریق لیپوپروتئین(a) – یک کلسترول بد با…Read More